ผู้ชนะรางวัลได้รับการยกย่องจากการค้นพบทางวิทยาศาสตร์ที่เป็นนวัตกรรมใหม่ในส่วนของโรคความเสื่อมของระบบประสาท
มูลนิธิการกุศลเรนวอเตอร์ (Rainwater Charitable Foundation) หนึ่งในผู้สนับสนุนเงินทุนภาคเอกชนรายใหญ่ที่สุดในแวดวงการวิจัยโรคความเสื่อมของระบบประสาท (Neurodegenerative Disease) ประกาศรายชื่อผู้ได้รับรางวัลเรนวอเตอร์สาขานวัตกรรมดีเด่นด้านการวิจัยโรคความเสื่อมของระบบประสาท (Rainwater Annual Prize for Outstanding Innovation in Neurodegenerative Disease Research) และรางวัลเรนวอเตอร์สาขานักวิทยาศาสตร์ดาวรุ่ง (Rainwater Prize for Innovative Early-Career Scientist) โดยรางวัลนวัตกรรมดีเด่นในปีนี้ตกเป็นของกลุ่มนักวิทยาศาสตร์ซึ่งประกอบด้วย ดร. ซี. แฟรงก์ เบนเนตต์ (Dr. C. Frank Bennett) จากบริษัทไอโอนิส (Ionis), ดร. ดอน ดับเบิลยู. คลีฟแลนด์ (Dr. Don W. Cleveland) จากมหาวิทยาลัยแคลิฟอร์เนีย ซานดิเอโก (UCSD) และดร. ทิโมธี เอ็ม. มิลเลอร์ (Dr. Timothy M. Miller) จากมหาวิทยาลัยวอชิงตัน ขณะที่ดร. ซูซานน์ เวกมันน์ (Dr. Susanne Wegmann) จากศูนย์โรคความเสื่อมของระบบประสาทแห่งเยอรมนี (DZNE) ได้รับรางวัลนักวิทยาศาสตร์ดาวรุ่ง โดยพิธีมอบรางวัลจะจัดขึ้นระหว่างการประชุมยูโรเทา ประจำปี 2566 (Eurotau 2023 Conference) ในวันที่ 27 เมษายน 2566 ที่เมืองลีล ประเทศฝรั่งเศส
รางวัลเรนวอเตอร์เชิดชูความก้าวหน้าทางวิทยาศาสตร์ที่นำไปสู่วิธีการรักษาใหม่ ๆ สำหรับโรคความเสื่อมของระบบประสาทที่เกิดจากการสะสมของโปรตีนเทาในสมอง ตลอดจนส่งเสริมการค้นพบทางวิทยาศาสตร์ด้วยการยกระดับการรับรู้เกี่ยวกับช่องว่างด้านการวิจัยความเสื่อมของระบบประสาท การนำนักวิจัยหน้าใหม่เข้าสู่แวดวงพยาธิภาวะเทา (tauopathy) และการมอบรางวัลเพื่อยกย่องความสำเร็จทางวิทยาศาสตร์ที่มีโอกาสนำไปสู่นวัตกรรมการรักษาที่มีประสิทธิภาพ
รางวัลเรนวอเตอร์สาขานวัตกรรมดีเด่นด้านการวิจัยโรคความเสื่อมของระบบประสาท
คณะนักวิทยาศาสตร์ซึ่งประกอบด้วยดร. เบนเนตต์, ดร. คลีฟแลนด์ และดร. มิลเลอร์ จากผลงานการพัฒนาเทคโนโลยีแอนติเซนส์ (Antisense) สำหรับการรักษาโรคความเสื่อมของระบบประสาท ซึ่งรวมถึงโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงเอแอลเอส โรคฮันติงตัน โรคอัลไซเมอร์ และพยาธิภาวะเทา ตลอด 20 ปีที่ผ่านมา
ดร. เบนเนตต์ ประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายวิทยาศาสตร์ บริษัทไอโอนิส ยังคงพัฒนาเทคโนโลยีแอนติเซนส์และขยายแพลตฟอร์มการคิดค้นยาของไอโอนิสอย่างต่อเนื่อง เขาทำงานเกี่ยวกับแอนติเซนส์ โอลิโกนิวคลีโอไทด์ (Antisense Oligonucleotide) มานานถึง 30 ปี เขาเริ่มศึกษาศักยภาพของเทคโนโลยีแอนติเซนส์ในการพัฒนาวิธีการรักษาโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงเอแอลเอส (ALS) และโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงเอสเอ็มเอ (SMA) เมื่อเกือบ 20 ปีมาแล้ว โดยยาตัวแรกสำหรับรักษาโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงเอสเอ็มเอคือนูซิเนอร์เซน (nusinersen) ได้รับการอนุมัติจากสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาสหรัฐอเมริกา (FDA) ในปี 2559 และต่อมาได้รับการอนุมัติในกว่า 50 ประเทศทั่วโลก ปัจจุบัน เขากำลังวิจัยเกี่ยวกับการรักษาโรคฮันติงตัน ซึ่งอยู่ระหว่างการทดลองทางคลินิกขั้นสุดท้าย อีกทั้งยังเป็นผู้นำในการคิดค้นและพัฒนายาอื่น ๆ สำหรับโรคทางระบบประสาทด้วย
ดร. คลีฟแลนด์ ประธานและศาสตราจารย์พิศิษฐ์ของภาควิชาเซลล์และโมเลกุลทางการแพทย์ ( Cellular and Molecular Medicine) มหาวิทยาลัยแคลิฟอร์เนีย ซานดิเอโก ค้นพบและระบุคุณสมบัติของโปรตีนเทา ซึ่งการสะสมของโปรตีนเทาภายในเซลล์เป็นตัวบ่งชี้โรคความเสื่อมของระบบประสาทหลายชนิด ซึ่งรวมถึงโรคก้านสมองเสื่อม ดร. คลีฟแลนด์ ร่วมมือกับดร. เบนเนตต์ และดร. มิลเลอร์ พัฒนายาดีเอ็นเอที่ใช้เทคโนโลยียับยั้งยีนในระบบประสาทของมนุษย์ ซึ่งได้รับการศึกษาในการทดลองทางคลินิก 7 การทดลอง โดยมีเป้าหมายเพื่อรักษาโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงเอแอลเอส โรคฮันติงตัน โรคพาร์กินสัน และโรคอัลไซเมอร์
ดร. มิลเลอร์ รองประธานฝ่ายวิจัยและศาสตราจารย์ด้านประสาทวิทยาจากคณะแพทยศาสตร์ มหาวิทยาลัยวอชิงตัน ในเมืองเซนต์หลุยส์ เป็นผู้นำมานานกว่าสองทศวรรษในการคิดค้นวิธีการรักษาโรคความเสื่อมของระบบประสาทอย่างมีประสิทธิภาพ ซึ่งรวมถึงโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงเอแอลเอสและพยาธิภาวะเทา ในปี 2550 ดร. มิลเลอร์ได้ริเริ่มโครงการวิจัยต่อยอดเกี่ยวกับโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงเอแอลเอส และเริ่มทำการทดลองเพื่อยกระดับคุณภาพชีวิตของผู้ป่วยโรคทางระบบประสาท ทั้งนี้ ผลลัพธ์ล่าสุดจากการใช้ SOD1 ASO ที่พัฒนาร่วมกับดร. คลีฟแลนด์ และดร. เบนเนตต์ แสดงให้เห็นอย่างชัดเจนถึงการชะลอตัวของยีน SOD1 ที่มีความสัมพันธ์กับโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงเอแอลเอส นอกจากนี้ ห้องปฏิบัติการของเขายังเป็นผู้นำในการพัฒนา BIIB080/IONIS-MAPTRx ซึ่งเป็นยาแอนติเซนส์ที่ช่วยลด mRNA และโปรตีนเทา เพื่อรักษาพยาธิภาวะเทา
"รางวัลนี้ทรงเกียรติอย่างยิ่ง และผมหวังว่าจะได้ใช้ทุนวิจัยนี้เพื่อสนับสนุนความพยายามในการวิจัยครั้งใหม่ต่อไป" ดร. คลีฟแลนด์ กล่าว "เงินรางวัลจากเรนวอเตอร์จะช่วยให้เราสามารถพัฒนากลยุทธ์ในการสร้างเซลล์ประสาทใหม่และยับยั้งการสะสมของโปรตีนเทา"
รางวัลเรนวอเตอร์สาขานักวิทยาศาสตร์ดาวรุ่ง
ดร. เวกมันน์ หัวหน้าคณะวิจัยจากศูนย์โรคความเสื่อมของระบบประสาทแห่งเยอรมนี กำลังศึกษาการทำงานของโปรตีนเทาในโรคความเสื่อมของระบบประสาท โดยใช้รูปแบบการทดลองและวิธีการต่าง ๆ เพื่อระบุการทำงานตามปกติของโปรตีนเทาและการทำงานที่ผิดปกติในสมองของผู้ป่วยโรคความเสื่อมของระบบประสาท เธอพบความก้าวหน้าแบบก้าวกระโดดจากการทดลองในหลอดทดลองไปสู่การทดลองในมนุษย์ ด้วยการตรวจสอบผลลัพธ์ทางชีวเคมี ชีวฟิสิกส์ และเซลล์วิทยาในเนื้อเยื่อสมองของมนุษย์หลังการเสียชีวิต ความสนใจในการแก้ปัญหายาก ๆ ผลักดันให้เธอศึกษาจนได้รับปริญญาสาขาวิศวกรรมศาสตร์ และต่อมาได้ขยายไปสู่สาขาชีวฟิสิกส์และพยาธิภาวะเทาในสมอง ปัจจุบัน ดร. เวกมันน์ และคณะวิจัยกำลังมุ่งเน้นไปที่การระบุปฏิสัมพันธ์ใหม่ ๆ ของโปรตีนเทา และระบุบทบาทของการแยกเฟสของโปรตีนเทาในโรคอัลไซเมอร์และพยาธิภาวะเทา
"ดิฉันรู้สึกเป็นเกียรติอย่างยิ่ง และเงินรางวัลที่ได้จะช่วยผลักดันงานวิจัยต่อไป เพื่อระบุว่าโปรตีนเทาทำให้เกิดพิษในรูปแบบต่าง ๆ ได้อย่างไร ซึ่งยังไม่มีการทำความเข้าใจอย่างถ่องแท้" ดร. เวกมันน์ กล่าว "เรายังไม่เข้าใจหน้าที่ที่แท้จริงของโปรตีนเทา และจะพยายามขยายองค์ความรู้ทางชีววิทยาพื้นฐานเพื่อช่วยในการวิจัยโรคต่อไป"
อ่านข่าวประชาสัมพันธ์ฉบับเต็มได้ที่ https://www.thaipr.net/health/3295395
